ΑΡΧΑΙΑ ΙΘΩΜΗ

Τα παιδιά με άσθμα που είναι δύσκολο να ελεγχθεί μπορεί να ανακουφιστούν από την προσθήκη ενός ενέσιμου φαρμάκου αντισωμάτων στην καθιερωμένη θεραπεία τους, σύμφωνα με μια κλινική δοκιμή.

Το φάρμακο , που ονομάζεται dupilumab (Dupixent), είναι διαθέσιμο εδώ και αρκετά χρόνια για τη θεραπεία του επίμονου άσθματος σε ενήλικες και εφήβους.

Με βάση τα νέα ευρήματα, ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων των ΗΠΑ έδωσε πρόσφατα το πράσινο φως για παιδιά ηλικίας 6 έως 11 ετών.

Το φάρμακο, το οποίο χορηγείται με ένεση κάθε δύο εβδομάδες, αποδείχθηκε ότι μειώνει τις σοβαρές κρίσεις άσθματος και βελτιώνει τη λειτουργία των πνευμόνων των παιδιών σε διάστημα ενός έτους.

Δεν αντικαθιστά τα τυπικά φάρμακα εισπνοής, είπαν οι ερευνητές, και είναι μόνο για ορισμένα παιδιά.

“Αυτό προορίζεται για ασθενείς για τους οποίους η καθιερωμένη θεραπεία δεν ανταποκρίνεται στις ανάγκες τους”, δήλωσε ο επικεφαλής ερευνητής Δρ. Leonard Bacharier, καθηγητής και πρόεδρος παιδιατρικής στο Ιατρικό Κέντρο του Πανεπιστημίου Vanderbilt στο Nashville, Tenn.

Το παιδικό άσθμα συχνά ανταποκρίνεται καλά στα τυπικά φάρμακα «ελεγκτών», είπε ο Bacharier.

Όμως, πρόσθεσε, «σημαντική μερίδα» παιδιών συνεχίζει να έχει κρίσεις άσθματος, να χάνει το σχολείο και ακόμη και να προσγειώνεται στο νοσοκομείο λόγω σοβαρών συμπτωμάτων.

Το Dupilumab είναι ένα από τα πολλά αποτελεσματικά -και πολύ ακριβά- μονοκλωνικά αντισώματα που έχουν εγκριθεί τα τελευταία χρόνια για τη διαχείριση τέτοιων περιπτώσεων σοβαρού άσθματος.

Τα φάρμακα είναι αντισώματα κατασκευασμένα από εργαστήριο και στοχεύουν συγκεκριμένες ουσίες του ανοσοποιητικού συστήματος που εμπλέκονται στη δημιουργία συμπτωμάτων άσθματος.

Τα άτομα με άσθμα έχουν όλα παρόμοια συμπτώματα—όπως δύσπνοια, βήχα και σφίξιμο στο στήθος.

Αλλά η ασθένεια έχει στην πραγματικότητα πολλές μορφές, με βάση την υποκείμενη βιολογία, είπε ο Δρ Michael Wechsler, ειδικός στο άσθμα που δεν συμμετείχε στη δοκιμή.

Σε γενικό επίπεδο, είπε ο Wechsler, το άσθμα χωρίζεται σε δύο ομάδες: τύπου 2 και μη τύπου 2. Ο τύπος 2 χαρακτηρίζεται από μια συστηματική αλλεργική απόκριση που πυροδοτεί τη φλεγμονή.

Υπολογίζεται ότι τα δύο τρίτα των ατόμων με άσθμα έχουν φλεγμονή τύπου 2, σύμφωνα με τον Wechsler, ο οποίος διευθύνει το Ινστιτούτο Άσθματος της Οικογένειας Κοέν στο National Jewish Health στο Ντένβερ.

Τα παιδιά στην τρέχουσα δοκιμή είχαν φλεγμονή τύπου 2, η οποία αξιολογήθηκε με μέτρηση ορισμένων δεικτών στο αίμα τους.

«Το dupilumab είναι πολύ αποτελεσματικό στην υποομάδα των ασθενών με άσθμα με φλεγμονή τύπου 2», είπε ο Wechsler.

Η μελέτη—δημοσιεύτηκε στις 9 Δεκεμβρίου στο New England Journal of Medicine— χρηματοδοτήθηκε από τους κατασκευαστές της Dupixent, Sanofi και Regeneron Pharmaceuticals.

Περιλάμβανε 408 παιδιά ηλικίας 6 έως 11 ετών των οποίων το άσθμα ήταν ανεξέλεγκτο παρά τη συνήθη φαρμακευτική αγωγή με εισπνευστήρα για την πρόληψη των συμπτωμάτων.

Τα παιδιά ανατέθηκαν τυχαία να προσθέσουν είτε dupilumab είτε εικονικό φάρμακο στη συνήθη θεραπεία τους.

Οι ενέσεις φαρμάκων γίνονταν κάθε δύο εβδομάδες — στην αρχή από έναν πάροχο υγειονομικής περίθαλψης και μετά στο σπίτι εάν οι οικογένειες αισθάνονταν άνετα με αυτό, είπε ο Bacharier.

Σε διάστημα ενός έτους, τα παιδιά που λάμβαναν το φάρμακο παρουσίασαν μείωση κατά 60% περίπου στις σοβαρές κρίσεις άσθματος, σε σύγκριση με την ομάδα του εικονικού φαρμάκου.

Περίπου το 78% δεν είχε σοβαρές κρίσεις άσθματος, σε σύγκριση με το 59% των παιδιών που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Το φάρμακο βελτίωσε επίσης τη συνολική πνευμονική λειτουργία των παιδιών και μείωσε την ανάγκη τους για από του στόματος στεροειδή, τα οποία μπορούν να βλάψουν την ανάπτυξη και την ανάπτυξη των οστών.

Ο Wechsler είπε ότι τα παιδιά με σοβαρό άσθμα διατρέχουν κίνδυνο μη φυσιολογικής ανάπτυξης των πνευμόνων , η οποία αργότερα στη ζωή μπορεί να αυξήσει τις πιθανότητες για πνευμονικές ασθένειες όπως το εμφύσημα.

Επομένως, η βελτίωση του ελέγχου του άσθματος σε παιδιά αυτής της ηλικίας είναι ιδιαίτερα κρίσιμη, είπε.

Ένα μεγάλο εμπόδιο στον πραγματικό κόσμο, όμως, είναι το κόστος.

 Τα φάρμακα για μονοκλωνικά αντισώματα έχουν βαριά τιμή και το dupilumab μπορεί να φτάσει τα 45.000 $ ετησίως.

Ο Bacharier είπε ότι οι ασφαλιστές γενικά λαμβάνουν αποφάσεις κάλυψης κατά περίπτωση.

Έτσι, οι οικογένειες θα πρέπει να αξιολογήσουν το παιδί τους ενδελεχώς από έναν ειδικό για να διαπιστωθεί εάν το dupilumab, ή ένα διαφορετικό μονοκλωνικό αντίσωμα, είναι κατάλληλο.

Ένας περιορισμός της τρέχουσας μελέτης, είπε ο Wechsler, είναι ότι οι περισσότεροι ασθενείς ήταν λευκοί – χαρακτηριστικό πολλών κλινικών δοκιμών στην ιατρική.

 Ωστόσο, στις Ηνωμένες Πολιτείες, τα μαύρα παιδιά έχουν ιδιαίτερα υψηλό ποσοστό άσθματος, συμπεριλαμβανομένου του σοβαρού άσθματος.

Και στη δική του έρευνα, ο Wechsler ανακάλυψε ότι τα μαύρα παιδιά μπορούν να ανταποκριθούν διαφορετικά στα τυπικά φάρμακα για το άσθμα, σε σύγκριση με τα λευκά παιδιά.

Είπε ότι είναι πιθανό τα τρέχοντα ευρήματα να επεκτείνονται και στα μαύρα παιδιά – αλλά στην ιδανική περίπτωση, θα πρέπει να γίνονται δοκιμές με περισσότερα έγχρωμα παιδιά.

Ο Bacharier συμφώνησε. «Χρειαζόμαστε πραγματικά μελέτες για αυτούς τους υποεκπροσωπούμενους πληθυσμούς για να κατανοήσουμε την κλινική αποτελεσματικότητα αυτών των θεραπειών», είπε.

https://medicalxpress.com/news/2021-12-asthma-drug-kids-price-tag.html